Premier inhibiteur du protéasome et premier traitement expérimental pour l’amylose à recevoir la désignation de traitement révolutionnaire de la FDA

CAMBRIDGE, Massachusetts, et OSAKA, Japon - Mercredi 3 Décembre 2014 [ME NewsWire]

(BUSINESS WIRE) -Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE : 4502) a annoncé aujourd’hui que la FDA (Food and Drug Administration) a accordé le statut de traitement révolutionnaire à l’ixazomib (MLN9708), l’inhibiteur oral expérimental du protéasome de l’entreprise, pour le traitement de l’amylose AL (chaîne légère) systémique récidivante ou réfractaire. Ixazomib est le premier inhibiteur du protéasome et premier traitement expérimental pour l’amylose AL à recevoir la désignation de traitement révolutionnaire.

Le programme de développement d’ixazomib pour cette indication est passé directement de l’étude clinique de Phase 1 à l’étude de Phase 3, dénommée TOURMALINE-AL1, qui évalue actuellement ixazomib en combinaison avec la dexaméthasone chez des patients atteints d’amylose AL récidivante ou réfractaire. Seule étude de Phase 3 pour l’amylose AL récidivante ou réfractaire, elle recrute des patients à l’échelle mondiale.

La désignation de traitement révolutionnaire est utilisée pour accélérer le développement et l’examen d’un nouveau médicament destiné au traitement d’une maladie grave ou potentiellement mortelle. La désignation de traitement révolutionnaire nécessite des preuves cliniques préliminaires indiquant que le médicament pourrait apporter une amélioration substantielle par rapport aux traitements existants pour un ou plusieurs critères cliniquement significatifs. Les données utilisées pour soutenir cette désignation seront présentées à l’Assemblée annuelle de l’American Society of Hematology (ASH) qui se tiendra du 6 au 9 décembre 2014 à San Francisco [Extrait 3450 : Long-Term Outcome of a Phase 1 Study of the Investigational Oral Proteasome Inhibitor (PI) Ixazomib at the Recommended Phase 3 Dose (RP3D) in Patients (Pts) with Relapsed or Refractory Systemic Light-Chain (AL) Amyloidosis (RRAL) (Résultats à long terme d’une étude de Phase 1 sur l’inhibiteur oral expérimental du protéasome Ixazomib à la dose de phase 3 préconisée chez les patients atteints d’amylose AL systémique récidivante ou réfractaire)].

« Les patients atteints d’amylose AL sont confrontés à une maladie débilitante pouvant affecter de nombreux organes et tissus. La désignation de traitement révolutionnaire accordée à ixazomib est un jalon important dans le développement de nouvelles options de traitement pour les patients aux prises avec cette maladie rare et agressive », a déclaré Raymond L. Comenzo, M.D., Directeur de la Banque du sang et du laboratoire de traitement des cellules souches et professeur à la Faculté de médecine de l’Université Tufts. « Nous sommes encouragés par les données préliminaires positives évaluant l’utilisation d’ixazomib dans le traitement des patients atteints d’amylose AL récidivante ou réfractaire. »

« Ixazomib est un médicament révolutionnaire démontrant une amélioration en termes de l’évolution de la maladie et de l’état des organes chez la plupart de ces patients atteints d’amylose AL ayant déjà reçu de nombreux traitements », a déclaré le Professeur Giampaolo Merlini, Directeur du Centre de recherche et de traitement de l’amylose systémique à l’Université de Pavie, en Italie.

L’amylose AL est un trouble du repliement des protéines rare et agressif, avec moins de 3 000 cas diagnostiqués aux États-Unis chaque année. Elle se caractérise par un dépôt amyloïde dans les organes et les tissus. Bien que l’amylose AL puisse affecter différents organes chez différents individus, elle touche généralement le cœur, les reins, le foie, la rate, le système nerveux et le tractus gastro-intestinal. Il n’existe aucun traitement approuvé aux États-Unis ou dans le monde pour l’amylose AL, ce qui représente un important besoin médical insatisfait.

« Cette désignation de traitement révolutionnaire est également une reconnaissance importante de la force de notre programme de développement en oncologie et de notre engagement à étendre l’inhibition du protéasome aux maladies qui d’habitude ne reçoivent pas l’attention de la recherche et du développement », a indiqué Michael Vasconcelles, M. D., chef de l’Unité d’oncologie thérapeutique de Takeda. « Nous tenons à saluer et à remercier les patients, les investigateurs, et les institutions dont la participation à ce programme a permis d’atteindre ce jalon. »

Les composés qui reçoivent le statut de traitement révolutionnaire bénéficient de directives plus intensives de la FDA à travers un efficace programme de développement de médicaments et un meilleur engagement des cadres supérieurs de l’agence.

À propos de l’Ixazomib

L’ixazomib est un inhibiteur oral expérimental du protéasome, qui est étudié pour le myélome multiple, l’amylose à chaîne légère (AL) systémique et d’autres malignités. L’ixazomib a reçu la désignation de médicament orphelin pour le myélome multiple aux États-Unis et en Europe en 2011, et pour l’amylose AL aux États-Unis et en Europe en 2012. Il s’agit du premier inhibiteur du protéasome oral à atteindre des essais cliniques de phase 3. Quatre essais mondiaux de phase 3 sont en cours : TOURMALINE-MM1, qui étudie l’ixazomib par rapport à un placebo en combinaison avec la lénalidomide et la dexaméthasone pour le MM récurrent et/ou réfractaire ; TOURMALINE-AL1, qui étudie l’ixazomib en combinaison avec la dexaméthasone chez les patients ayant une amylose AL récurrente ou réfractaire ; TOURMALINE-MM2, qui étudie l’ixazomib par rapport à un placebo en combinaison avec la lénalidomide et la dexaméthasone chez des patients avec un MM nouvellement diagnostiqué ; et TOURMALINE-MM3, qui étudie l’ixazomib par rapport à un placebo comme traitement d'entretien chez des patients avec un MM nouvellement diagnostiqué après un traitement d’induction et une autogreffe de cellules souches. Pour de plus amples renseignements concernant les études de phase 3 en cours, veuillez consulter www.tourmalinetrials.com ou www.clinicaltrials.gov.

À propos de l’amylose

L’amylose est une maladie qui survient lorsque les cellules productrices d’anticorps de l’organisme ne fonctionnent pas correctement et produisent des fibres de protéine anormales appelées amyloïdes. Ces amyloïdes peuvent former des dépôts dans n’importe quel organe du corps. Pour cette raison l’amylose peut affecter les individus de différentes manières. Il existe différents types d’amylose et certaines sont héréditaires. L’amylose AL, également appelée amylose à chaîne légère ou primaire ou encore systémique, est la forme la plus courante de la maladie. L’amylose AL touche le plus souvent les reins et le cœur. Toutefois, presque tous les autres tissus peuvent être touchés, y compris le foie, le système nerveux et les tissus mous.

À propos de Takeda Pharmaceutical Company Limited

Sise à Osaka, au Japon, Takeda est une société mondiale axée sur la recherche, principalement dans le domaine pharmaceutique. Étant la plus importante société pharmaceutique au Japon et l'un des leaders mondiaux du secteur, Takeda s’engage à améliorer la santé des patients dans le monde entier par le biais d'innovations médicales. De plus amples renseignements concernant Takeda sont disponibles sur le site Internet de la société, www.takeda.com.

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